多方联动加速药物 研发上市进程

2025-07-20 08:17:54 87

◎吴纯新

雨中穿行，没有伞的人更应被关爱。

当前，国内“孤儿药”研发呈现加快推进趋势，但整体上仍处于起步与爬坡阶段。

生活中，有太多和佳佳一样的罕见病患者在坚强前行，也有太多与佳佳妈妈一样的人，满怀期望地等待着国产特效药问世的那一天。“国内虽没有特效药，但有少数几个临床试验正在进行。对我们来说，这就像是‘黎明前的黑暗’。”屈晓燕的话不时回响在记者耳畔。

“孤儿药”的研发上市不可能一蹴而就。在期望和鞭策的同时，更要动员一切力量，让“孤儿药”研发不再孤单。采访中，多位医药企业负责人和科研人员呼吁，要让政策、科研、临床和产业多方联动，进一步释放国内“孤儿药”研发活力，共同加速“孤儿药”研发上市进程，更好地满足我国罕见病患者的诊疗需求。

比如，加快罕见病药物上市审批流程；提高罕见病药物医保支付价格，支持其快速进入医保目录，在谈判时给予价格倾斜，保障企业能收回研发成本，获取合理利润；对符合上市标准的罕见病药物研发企业，不应仅因市场规模小而限制其上市，而要为企业提供融资渠道，助力产业发展。

激发“孤儿药”研发活力，需要全社会营造良好创新生态。我们期待社会给予“孤儿药”研发企业更多“阳光”“土壤”与“水分”，让研发成果更好惠及罕见病群体。

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